杭州启因生物科技有限责任公司,核酸医药

产品概述

本产品是经过 N1-Methylpseudouridine (N1-Me-pUTP) 全修饰的 Cas9 mRNA，并在序列中融合了核定位信号 (Nuclear Localization Signal, NLS)。通过 T7 RNA 聚合酶体外转录（IVT）合成，具备 Cap 1 加帽结构。

N1-Me-pUTP 修饰显著降低了免疫原性并提升了翻译效率；而 NLS 序列的加入，确保了 Cas9 蛋白在胞质内翻译完成后，能够高效转运至细胞核内，从而极大增强了对基因组 DNA 的切割活性。

核心优势

• 精准入核：内置 NLS 信号，引导 Cas9 蛋白定向进入细胞核，显著提升基因编辑效率。
• 极低免疫原性：N1-Me-pUTP 修饰有效规避细胞固有免疫识别，减少细胞毒性。
• 翻译性能卓越：优化的序列与修饰组合，提供持久且高水平的蛋白表达。
• 安全高效：无需入核转录，无基因整合风险，且具有比质粒更短的表达窗口，有效降低脱靶效应。

应用场景

• 高效基因编辑：适用于各类哺乳动物细胞的敲除、敲入实验。
• 原代与干细胞研究：针对对 DNA 转染敏感或难转染的细胞（如 iPSC、T 细胞）。
• 体内递送：结合 LNP 递送技术进行动物体内功能验证。

技术参数